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他汀类药物是最常用的降低血液胆固醇的药物，在西方世界有数以千万计的人开处方。他汀类药物通过抑制 HMG CoA 还原酶发挥作用。近 20% 的他汀类药物使用者出现肌肉症状(“他汀类药物肌病”)，包括无力和疼痛。在大约 1% 的患者中，这种肌病很严重，并且在停止他汀类药物治疗数月后仍未消退。
内盖夫本古里安大学和 Soroka 医学中心的一个研究小组发现了一种严重的遗传性肌肉疾病，这种疾病在 40 岁左右开始发展，到 50 年代初发展到四肢和胸部肌肉完全不能活动，需要全职治疗人工呼吸并最终导致死亡。他们继续证明这种疾病是由编码 HMG CoA 还原酶的基因突变引起的，该突变抑制了酶的活性。
为了治愈这种严重的遗传性疾病，该研究小组合成并纯化了甲基甲瓦龙酸内酯，这是这些患者所缺乏的 HMG CoA 还原酶的正常产物。
在对老鼠进行安全性测试后，该团队获得了一项特殊的“同情使用”许可，可以将这种以前从未给人类服用过的新型药物给予受影响最严重、濒临死亡的患者——完全不能动弹并完全依赖人工通气。患者现在已经接受药物治疗(口服，每周 3 次)一年多，没有出现任何副作用。
她不仅停止了恶化，而且有了显着改善：她一次可以在没有支撑的情况下呼吸数小时，可以大大地活动她的胳膊和腿，甚至可以喂养她的孙子。其他患者，其中一些已经处于疾病晚期，正在等待治疗。研究人员估计，有数十到数百人受到这种遗传性疾病的影响——他们可以从这种有效的挽救生命的治疗中受益。
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